L’AFM-Téléthon est une association de militants, malades et parents de malades, concernés par des maladies génétiques, rares, évolutives et lourdement invalidantes, les maladies neuromusculaires. Elle est née d’une conviction et d’une volonté : guérir des maladies longtemps considérées comme incurables. L’AFM-Téléthon, c’est aussi le Téléthon, une mobilisation populaire unique au monde qui a fait sortir les maladies rares du désert scientifique et médical et permis une triple révolution génétique, sociale et médicale. 

• Guérir les maladies neuromusculaires, des maladies rares, évolutives, lourdement invalidantes, c’est la mission prioritaire de l’Association. L’Association crée et développe ainsi des laboratoires et des outils qui font progresser la compréhension des maladies, la mise au point de thérapies innovantes issues de la connaissance des gènes et des cellules et leur application à l’homme.
• Réduire les situations de handicap générées par la maladie, c’est aider les malades et les familles à réaliser leur projet de vie, en attendant les traitements. Dans cet objectif, l’AFM‑Téléthon mène une lutte sur tous les fronts, de l’accès au diagnostic et à des soins adaptés à l’accompagnement de proximité, en privilégiant la recherche de solutions innovantes et la réponse aux besoins des malades. 
•  La mission Communiquer vise à améliorer la connaissance sur les maladies rares, longtemps ignorées, encore méconnues, partager et expliquer les avancées de la recherche et les progrès thérapeutiques. Elle vise aussi à porter la parole des personnes malades et mobiliser le plus grand nombre pour faire avancer son combat.